美國食品藥物管理局今天批准了 Waskyra (etuvetidigene autotemcel)，這是第一種用於治療 Wiskott-Aldrich 綜合症 (WAS) 的細胞基因療法。Waskyra適用於六個月及以上、WAS基因有突變、適合接受造血幹細胞移植(HSCT)，但沒有合適的人類白血球抗原(HLA)配對相關幹細胞捐贈者的WAS兒童患者及成人患者。
「今天的批准對Wiskott-Aldrich綜合症患者來說是一個轉變性的里程碑，它提供了第一個FDA批准的基因療法，使用患者自身基因修正的造血幹細胞來治療疾病，」FDA生物製品評估與研究中心主任、首席醫療與科學官、醫學博士Vinay Prasad說。「FDA將繼續靈活運用罕見病的監管方法，考慮所有可用的資料來源，包括適當地從擴大准入計劃中獲取資料，以促進改變生命的治療方法的發展，同時確保符合科學要求。」
WAS 是一種由WAS基因突變所引起的罕見、危及生命的遺傳病。這種疾病的特徵是出血、濕疹、反覆感染，以及對自體免疫和淋巴管惡性腫瘤的易感性增加。直到今天，WAS 患者的治療方法仍只限於症狀處理和異體造血幹細胞移植，後者在生命早期進行最為有效，而且只有在有匹配的捐贈者時才可行。
Waskyra 由患者自身的造血（血液）幹細胞（HSCs）組成，這些幹細胞經過基因改造，包含 WAS 基因的功能拷貝。在降低強度調理後，經基因修正的細胞會經靜脈輸注，以恢復血細胞的生產。Waskyra 可恢復受影響細胞的功能性 WAS 蛋白質表達，從而解決疾病的根本原因。
Waskyra 的安全性和有效性是根據兩項開放標籤、單臂、多國臨床研究和一項擴大使用計畫來評估的，共有 27 位嚴重 WAS 患者參與，研究結果顯示嚴重 WAS 患者可獲得顯著且持續的臨床效益，導致發病率和死亡率的主要疾病表現也顯著降低。
與治療前 12 個月相比，治療後 6 至 18 個月的嚴重感染率降低了 93%。同樣地，與治療前一年相比，治療後前 12 個月的中度和嚴重出血事件減少了 60%。大多數患者在治療後四年都沒有報告中度至嚴重出血。
CBER 治療產品辦公室代理主任 Vijay Kumar 醫學博士表示：「今天的核准解決了 WAS 社群的迫切需求，病人曾形容在沒有任何核准療法可用的情況下，過著『擔心與恐懼的可怕生活』。「這項行動標誌著在為受這種使人衰弱且危及生命的疾病影響的患者開發急需的治療方案方面取得了重大進展，使他們能夠從事日常活動，例如上學或參加體育活動」。
Waskyra 最常見的副作用包括皮疹、呼吸道感染、發熱性中性粒細胞減少症、導管相關感染、嘔吐、腹瀉、肝損傷和瘀斑。
在 Waskyra 的審查過程中，FDA 在四個關鍵領域行使了適當的監管彈性：罕見病考量、臨床試驗設計、作用機制以及化學、製造和控制 (CMC)。這使得針對這種嚴重、危及生命的疾病的產品獲得批准並及時上市，同時審慎平衡批准前的資料要求與上市後的承諾。FDA 允許使用提交給此 BLA 的相關製造和品質資料，這些資料來自類似已核准的產品，並證明這些資料足以代表 Waskyra。
該申請被授予「孤兒藥物」、「罕見兒童疾病」和「再生醫學先進治療」的稱號。
FDA 批准 Fondazione Telethon ETS 使用 Waskyra。這是第一個由非營利申請人獲准的細胞和基因治療產品。
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